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The discussions reflect strong support and enthusiasm, with many referencing the 15-patient study and its groundbreaking results, describing the therapy as a 'game changer' and noting its potential to significantly alter SMA treatment, supported by evaluations of detailed clinical data and expert opinions.
Most discussions highlight agreement with the positive results and significance of the gene therapy for SMA, emphasizing its promising potential.
Posts demonstrate high curiosity, referencing detailed articles, studies, and breakthroughs, indicating strong interest.
Many discussions analyze the research, question implications, and praise the innovation, showing deep engagement.
The posts describe the therapy as potentially transformative and revolutionary, indicating high societal and medical impact.
Bueno a lo mejor nadie lo leyó aún y todos están opinando sin leer especialmente nuestros periodistas.... Aunque dudo que entiendan realmente los resultados de este estudio... La información no da frutos en cualquier suelo https://t.co/yzkMij4ykf
El desarrollo terapéutico final por Novartis está basado en este ensayo clínico con 15 pacientes publicado en @NEJM en 2017, con resultados espectaculares, que finalmente, si la FDA aprueba el tratamiento, verá la luz y empezará a administrarse en 2019. https://t.co/SeqUB6qNkU
Bernard Sachs Award recipient #DrJMendell reviews an incredible research career of treatment for neuromuscular diseases. @ChildNeuroSoc #CNSAM #CNS2021 @MDAorg @PedNeurBriefs @TheNewANA1 @Child_Neurology @theNAMedicine @MDUK_News Mendell @NEJM 2017: https://t.co/QlQX3jkL5b https://t.co/UWUQHr4X0e
beschreibt? https://t.co/mx4asGDebZ Oder Heilung bestimmter Krebsarten mittels CAR-T Technologie, Verlängerung der Lebenserwartung durch immunmodulierende Antikörper etc etc etc 4/4
Reading the results of this phase 1 study looking at SMA1 gene replacement in patients with spinal muscular atrophy amazed me. A real example of how gene therapy can transform the lives of patients. https://t.co/NroTjp0lJX
@barttels2 @anish_koka @venkmurthy @djc795 @boback @onco_cardiology @purviparwani @bnallamo @CMichaelGibson @RogueRad @hswapnil @SeemaCMS Definatly the benefit vs cost from a societal perspective is a philosophical argument. For SMA patients, this was not marginal (cost aside). https://t.co/RiPwSpUNbk
This video explores the drug discovery process for Zolgensma, the most expensive medication on the market. It covers the research into SMA and the development of AAV9 gene therapy, highlighting the extensive process…
دراسة: العلاج الجيني باستخدام AAV9 لعلاج مرض الضمور العضلي الشوكي (SMA): https://t.co/UM7p3f0uYJ https://t.co/qFHLz4cMa6
beschreibt? https://t.co/mx4asGDebZ Oder Heilung bestimmter Krebsarten mittels CAR-T Technologie, Verlängerung der Lebenserwartung durch immunmodulierende Antikörper etc etc etc 4/4
Her er lenker til orignalartiklene jeg nevner i min spalte i ukens @Morgenbladet: @NEJM 2017 - https://t.co/tKpUAycDSh og @TheLancetNeuro oktober 2021 - https://t.co/rJU0h3Xe1X @DrFrich @krorstav
RT @griz1: Bernard Sachs Award recipient #DrJMendell reviews an incredible research career of treatment for neuromuscular diseases. @ChildN…
Bernard Sachs Award recipient #DrJMendell reviews an incredible research career of treatment for neuromuscular diseases. @ChildNeuroSoc #CNSAM #CNS2021 @MDAorg @PedNeurBriefs @TheNewANA1 @Child_Neurology @theNAMedicine @MDUK_News Mendell @NEJM 2017: https://t.co/QlQX3jkL5b https://t.co/UWUQHr4X0e
@INCpiddi @thehawkeyex @vijaygajera @theskindoctor13 Please see this
@zeva11_az @EcuavisaInforma La incidencia reportada depende también del estudio analizado, lo revise en NEJM (DOI: 10.1056/NEJMoa1706198) para el comentario. De nada
@SonuSood @narendramodi @sachin_rt @iHrithik @SrBachchan @PMOIndia That is my first Tweet in my life journey. U all are my favourite all time and I really want you to support https://t.co/UJdCH1lUjc https://t.co/P61YaaSSw5
@gamzetascier 898 atıf almış şu araştırmada ilacın sonuçları var. Normalde 20 aya bu çocukların %8'i ulaşabiliyor. Bu araştırmaya katılan 15 çocuğun tamamı 20 aylık test bitiminde halen hayattalar. Pek çok araştırma var uygulanan gen tedavisinin faydalarını anlatan. https://t.co/sDEhfWI6f3
https://t.co/iR0cQVSL9J
RT @Pedromercadolml: Bueno a lo mejor nadie lo leyó aún y todos están opinando sin leer especialmente nuestros periodistas.... Aunque dudo…
Bueno a lo mejor nadie lo leyó aún y todos están opinando sin leer especialmente nuestros periodistas.... Aunque dudo que entiendan realmente los resultados de este estudio... La información no da frutos en cualquier suelo https://t.co/yzkMij4ykf
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy | NEJM https://t.co/YIQTkHZv3b
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy | NEJM https://t.co/VSuapUP9yP
Reading the results of this phase 1 study looking at SMA1 gene replacement in patients with spinal muscular atrophy amazed me. A real example of how gene therapy can transform the lives of patients. https://t.co/NroTjp0lJX
RT @labcoat_jp: 値段にビックリしていましたが、この薬の効果がもっと凄かったです‼️ 脊髄性筋委縮症（SMA1）患者の生後２０ヶ月での生存率は８％ですが、この薬を投与した場合は１００％（１５名）だったそうです
RT @j007hn: @LKleitou @Spanopeleni @YiannisLoverdos @Vkikilias https://t.co/W21I3zyAOE. Διάβασε τότε την αποτελεσματικότητα της θεραπείας.
@barttels2 @anish_koka @venkmurthy @djc795 @boback @onco_cardiology @purviparwani @bnallamo @CMichaelGibson @RogueRad @hswapnil @SeemaCMS Definatly the benefit vs cost from a societal perspective is a philosophical argument. For SMA patients, this was not marginal (cost aside). https://t.co/RiPwSpUNbk
Gene-Replacement Therapy for #SpinalMuscularAtrophy innovation targetting #rarediseases #Zolgensma #Spinraza https://t.co/J6LOFA24xC
Proud of you Sis
https://t.co/vWDfwFQVpg
でも、すげー効くっぽいのだよなぁhttps://t.co/ht9PZX8JLA 薬価が適正なところまで下がるのを期待。
https://t.co/01jjFXmeHZ https://t.co/fYCodRNMSO
値段にビックリしていましたが、この薬の効果がもっと凄かったです‼️ 脊髄性筋委縮症（SMA1）患者の生後２０ヶ月での生存率は８％ですが、この薬を投与した場合は１００％（１５名）だったそうです
Here's the original article for SMA gene therapy. Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy | NEJM https://t.co/YDougKaduM
RT @LluisMontoliu: El desarrollo terapéutico final por Novartis está basado en este ensayo clínico con 15 pacientes publicado en @NEJM en 2…
RT @LluisMontoliu: El desarrollo terapéutico final por Novartis está basado en este ensayo clínico con 15 pacientes publicado en @NEJM en 2…
El desarrollo terapéutico final por Novartis está basado en este ensayo clínico con 15 pacientes publicado en @NEJM en 2017, con resultados espectaculares, que finalmente, si la FDA aprueba el tratamiento, verá la luz y empezará a administrarse en 2019. https://t.co/SeqUB6qNkU
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