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CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis.
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Jun 2021 – Sep 2025Where it's discussed
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AI synopsis
What people are saying
The discussions emphasize the groundbreaking nature of the CRISPR-Cas9 advancements, with many participants noting the successful reduction in TTR levels, as highlighted by phrases like 'this is stunning' and 'a game changer for medicine.' Others mentioned related clinical trial findings, framing the research as not just a scientific achievement but a step towards real-world applications. The positive and enthusiastic tone underscores the excitement and hope surrounding this breakthrough in gene editing technology.
The majority of discussions express strong alignment with the findings of the publication, showcasing a consensus on the significance of the research.
There is substantial curiosity about CRISPR technology and its implications for treating transthyretin amyloidosis, suggesting high viewer engagement with the topic.
While many participants showed interest, a few engaged in detailed debates about the methodologies, indicating varying depths of understanding and personal investment.
Users perceive the publication as a crucial advancement in medical science, with potential implications for gene editing therapies in clinical practice.
Abstract in brief
- Transthyretin amyloidosis (ATTR amyloidosis) is a serious disease caused by the buildup of misfolded transthyretin (TTR) proteins in tissues like nerves and the heart.
- NTLA-2001, a gene-editing therapy using CRISPR-Cas9 technology, aims to treat this condition by reducing serum TTR levels.
- Initial clinical trials on patients with hereditary ATTR amyloidosis showed that NTLA-2001 resulted in significant decreases in TTR levels and safety assessments indicated only mild adverse events.
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Most liked on X and BlueskyTop 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis to treat polyneuropathy and cardiac #amyloidosis @moderna_tx vaccine treatment of #Melanoma Small inhibiting RNA reductions of Lp(a) What are your top 3?
I am impressed. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/L7KfuAavPX https://t.co/qBEj35K9XD
Çarenin yolunu bilen hasta etmeyi de bilir. https://t.co/eyraF4eCZX
Neurology Podcast: This week, you'll hear from Prof. Julian Gillmore on CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis and Dr. Whitney Fitts on long-term outcomes of osmotic demyelination syndrome. Listen now! https://t.co/yvs6BiWJxe #NeuroTwitter https://t.co/UjC6Jxj1S6
All mentions
Генная терапия внутрь. Коровы VS пластик. Рот на замок. Редкая космо-система. Новости QWERTY №177
CRISPR Technology in Treating Hair Loss and ATTR Amyloidosis
This video explores the potential of CRISPR gene editing in treating hair loss, focusing on therapies like NTLA-2001 for transthyretin amyloidosis. The research highlights significant reductions in TTR levels with mild…
CRISPR-Cas9 Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis Treatment
This video explores the groundbreaking use of CRISPR-Cas9 technology in treating transthyretin amyloidosis. We discuss the initial clinical trials of NTLA-2001, which showed significant reductions in TTR levels and…
@VexedVortices @Allodoxaa https://t.co/KpcA97atJb When you edit an embryo, the edit gets copied during development, so it is global
RT @grunewaju: Historic day for #CRISPR field. First in vivo editing in human liver via i.v. LNPs w/ Cas9 mRNA + gRNA yields 52 & 87% KO of…
RT @EricTopol: Just published @NEJM #CRISPR genome editing for hereditary amyloidosis Dose-dependent drop of misfolded TTR protein in 6 pa…
@MichelTmp @PinsolleT @ConseilCsi Vous confondez la technique (l'injection d'ARNm) avec la finalité et les moyens mis en oeuvre pour modifier ou réguler l'activité d'un gène. D'autres injections à ARNm sont de véritables thérapies géniques par l'action et le but (lisez un peu https://t.co/BO0XMQglLG)
@SpcialTK1 @ettourneur @QI_181 @MartinZ_uncut @yogayantra @Mounotella @ArnaudCampion Ah et sinon l'article est là hein... il n'est pas auteur, donc quitte à cracher sur des gens allez donc leur envoyer un mail pour leur expliquer la vie : https://t.co/1t8tP924yl
@JacquesLobjoit1 @affreux06 @c_akkadia @f_philippot Intellia, pas verve.. je confond toujours. https://t.co/1t8tP92CnT
@Jules_Opex @StevePascolo oui j'ose. Lisez, par ex. page 5 du protocole de l'étude. La qté des doses administrées aux patients correspond à la qté de nanoparticules lipidiques+qté de mRna. Donc la dose de 55mg n'est en aucun cas celle des mRna. D'où ma remarque. https://t.co/fZFFnEH1Q3
RT @dr_louwen: Herewith the article https://t.co/3IoRZY3PVB
RT @dr_louwen: Herewith the article https://t.co/3IoRZY3PVB
RT @dr_louwen: Herewith the article https://t.co/3IoRZY3PVB
RT @dr_louwen: Herewith the article https://t.co/3IoRZY3PVB
Herewith the article https://t.co/3IoRZY3PVB
@Jikkyleaks Herewith the article https://t.co/3IoRZY3PVB
RT @drakchaurasia: @NarfGb @SitSilver @plej_a @Fynnderella1 @Kevin_McKernan @Jikkyleaks @DoorlessCarp @richardursomd @ClareCraigPath @chris…
This week, we're celebrating research done by attendees of the @CrisprMedicine CRISPR Medicine Conference. A rising tide lifts all boats, so please check out this work done by Laura Sepp-Lorenzino and colleagues. Laura presents this week at the conference. https://t.co/j2qqwPMWIy
@AurelianoStingi @AurelianoStingi https://t.co/VuoXl96MAm
RT @whitefishlab: Human CRISPRing. Whether we like it or not, in vivo genome editing of humans is coming: https://t.co/nXcRp8ydGb
10) Other approaches to treating #ATTR_PN may emerge over the next few years, including gene editing with #CRISPR, new #TTR #stabilizers including #acoramidis & #tolcapone. For more info see:
@W12Newman Your statement is factually incorrect across its entire content space. Here is one dataset of many you could consider examining. https://t.co/Gm6wzx6RMo
@berrakkutlu @DeryaTR_ 2021 mRna,CRISPR ile Kana Enjekte edilerek genetik Bir Hastalığı Tedavi Etti. Ölümcül olabilen sinir,kalp hastalıkları ile doğanların kanına enjekte edildi ve hastaların 3'ünde,karaciğerlerinde onları hasta eden zehirli protein üretimi neredeyse durdu. https://t.co/eIuqDf1joe
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/sKoqp1Mny7
2/ The Ph 1 study of NTLA-2001 was one of NEJM's notable articles of 2021. For more details, refer to the full article: https://t.co/7Tg7zVJ0mS
RT @kaimrc_ksa: أول دراسة على الإنسان تقوم بتعديل جين معتل داخل جسم الانسان من خلال حقن مادة وراثية وباستخدام تقنية #كريسبر #CRISPR لعلاج م…
RT @kaimrc_ksa: أول دراسة على الإنسان تقوم بتعديل جين معتل داخل جسم الانسان من خلال حقن مادة وراثية وباستخدام تقنية #كريسبر #CRISPR لعلاج م…
@Jasonmmast Nonviral editing works - ex vivo and in livero. The editor is expressed transiently, the mark persists. Eg this from Intellia (see also Verve). https://t.co/Gm6wzx6RMo
RT @Ferhatarslandr: Çarenin yolunu bilen hasta etmeyi de bilir. https://t.co/eyraF4eCZX
RT @Ferhatarslandr: Çarenin yolunu bilen hasta etmeyi de bilir. https://t.co/eyraF4eCZX
Çarenin yolunu bilen hasta etmeyi de bilir. https://t.co/eyraF4eCZX
RT @drakchaurasia: @NarfGb @SitSilver @plej_a @Fynnderella1 @Kevin_McKernan @Jikkyleaks @DoorlessCarp @richardursomd @ClareCraigPath @chris…
RT @drakchaurasia: @NarfGb @SitSilver @plej_a @Fynnderella1 @Kevin_McKernan @Jikkyleaks @DoorlessCarp @richardursomd @ClareCraigPath @chris…
RT @drakchaurasia: @NarfGb @SitSilver @plej_a @Fynnderella1 @Kevin_McKernan @Jikkyleaks @DoorlessCarp @richardursomd @ClareCraigPath @chris…
@NarfGb @SitSilver @plej_a @Fynnderella1 @Kevin_McKernan @Jikkyleaks @DoorlessCarp @richardursomd @ClareCraigPath @chrismartenson @DrJudyAMikovits @kksheld @kacdnp91 @KathMLee1 @dopaminergic13 @AnneliseBocquet @akheriaty @NestCommander PATISIRAN - THE DRUG FOR AMYLOIDOSIS "NTLA-2001 is an in vivo gene-editing therapeutic agent that is designed to treat ATTR amyloidosis by reducing the concentration of TTR in serum" https://t.co/AJM9NgMVQz
@VikaasShanker @R0b0tSp1der @TheOmniLiberal Sure. Here's how they just quasi-cured ATTR by genetically editing the gene out via mrna. https://t.co/7XxUaC6q4L
@AAMortazavi @moderna_tx Wait, are you making an argument for genome editing instead? :-) Where drug substance PD is single-digit days for a lifetime of functional PK? :-) Hey, I support that argument fully. As do clinical trial data: https://t.co/Gm6wzx6RMo
Scientists are hard at work on a CRISPR gene editing cure, and they believe that it will be available to the public soon. This revolutionary technology allows doctors to edit genes in live organisms, which is a huge step forward in medical care. https://t.co/CtIVINIrtW
@Biotech2k1 @TradeRunner2055 The mechanism for gene knockout is still through double stranded breaks. Source of below image: https://t.co/PS01sKCgZs https://t.co/Fz8C6ytWGg
RT @Very_0wn: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis (August 2021) https://t.co/kaXDfPQvch “It is based on CRISPR-C…
@mcfunny @IanCopeland5 @DrReganG And yet here is published work in NEJM of exactly this. Impossible, you say? Already done. https://t.co/GUY6pW1sbm
@antlopdeuy @25_cycle @IanCopeland5 @DrReganG Well here is mRNA tech being used to edit genomes. NEJM. So whatever fluff you find to the contrary is frivolous waste. https://t.co/GUY6pW1sbm
RT @kiranmusunuru: A milestone in modern medicine: 1st therapeutic in vivo gene editing in human patients! From Julian Gillmore, @intellia…
@25_cycle @IanCopeland5 @DrReganG There are tons of these. You are well behind in your reading. https://t.co/GUY6pW1sbm
mRNA vaccines may be falling short of durability/tox ideals (albeit I increasingly doubt public will ever be happy w vaccines no matter the data), but mRNA for gene editing has killer data (curative for genetic diseases) so far https://t.co/YChHleH2NG https://t.co/k3Ydm7fT01 https://t.co/LMDIjEVX8g
RT @CMichaelGibson: Top 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis…
RT @CMichaelGibson: Top 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis…
RT @CMichaelGibson: Top 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis…
RT @CMichaelGibson: Top 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis…
RT @CMichaelGibson: Top 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis…
RT @CMichaelGibson: Top 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis…
RT @CMichaelGibson: Top 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis…
Top 3 advances in medicine in 2022 from my perspective: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis to treat polyneuropathy and cardiac #amyloidosis @moderna_tx vaccine treatment of #Melanoma Small inhibiting RNA reductions of Lp(a) What are your top 3?
@vrhNSlFukUehcbA CRISPR-Cas9関連で、去年出たこの論文が大変興味深かったです。ex vivoではなく、in vivoでGene editingしちゃうというやつ… https://t.co/YdF3Q73XBh
@mattyglesias @ATabarrok A kind of hereditary amyloidosis hATTR, also sickle cell and beta thalassemia albeit through a more involved process https://t.co/rQuA1ZVkz9
RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
This is super cool. The future is now https://t.co/334te0bAbh #AHA22 https://t.co/jpQjUe5WJi
RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
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RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
@jpcostabel @SABOURETCardio @lynchsantiago @ernestocardio @EzequielZaidel @maz_hanna @dr_pavia @osmarperse @MariaJu34600017 El futuro está ahí. No solo en amiloidosis. https://t.co/2X8l8GO6xy
RT @DrMarthaGulati: CRISPR
CRISPR
RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
RT @novitskiynic:
RT @VietHeartPA: Are we ready for #CRISPR? Looking forward to #LBCT this afternoon. #aha22 @AHAScience @noshreza #cardiacamyloidosis htt…
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/uscb4EOuWz
RT @VietHeartPA: Are we ready for #CRISPR? Looking forward to #LBCT this afternoon. #aha22 @AHAScience @noshreza #cardiacamyloidosis htt…
Are we ready for #CRISPR? Looking forward to #LBCT this afternoon. #aha22 @AHAScience @noshreza #cardiacamyloidosis https://t.co/f7Rh0VmVFQ https://t.co/DlyJbtGh8Z https://t.co/RtSdQiqOtL
RT @dr_louwen: NTLA-2001 is an in vivo gene-editing therapeutic agent that is based on CRISPR-Cas9 and comprises a lipid nanoparticle encap…
NTLA-2001 is an in vivo gene-editing therapeutic agent that is based on CRISPR-Cas9 and comprises a lipid nanoparticle encapsulating messenger RNA for Cas9 protein and a single guide RNA. https://t.co/4sMLPX3tMZ
RT @VietHeartPA: #CRISPR tech is a potential game changer, for TTR and other diseases. Looking fwd to Dr Gillmore’s presentation. #amyloido…
#CRISPR tech is a potential game changer, for TTR and other diseases. Looking fwd to Dr Gillmore’s presentation. #amyloidosis https://t.co/737lnrlJvq #AHA #LBCT @AHAScience @noshreza
@PeterBorger7 https://t.co/4sMLPX2VXr
@DeBlauweTijger CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/4sMLPX2VXr
RT @SEK2016T: New era of personalised medicine - CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/yqaZU3n…
1年前のNEJMのこのデータ https://t.co/mtKbZW2KXb
なるほど、万が一そういうことがあっても 治療方法もマジモンの方の遺伝子編集でカバーしてくれそうだな あ、安心安全ですね https://t.co/AWf1WEIa7F https://t.co/XUbiB4saXh
@STeBoe28 @Flying__Doc @Ferun123 @jreichelt Das hier ist Gentherapie Auch wenn Sie’s sowieso nicht differenzieren können https://t.co/L0pPH68IPH
「CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis」https://t.co/NZRgA5sfnB 言われてみればノックアウトすればいいだけか
RT @DrSidMukherjee: HUGELY intriguing trial on humans with in vivo delivery of gene editing... and without many adverse effects. GREAT NEWS…
https://t.co/tNuPy0K3aC First In Vivo CRISPR Gene Editing Trial to Treat Human Genetic Diseases. NEJM published an article titled "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis" , which is the first in vivo CRISPR gene editing therapy. The results of ...
This was a very exciting phase one trial targeting TTR in adults with hereditary transthyretin amyloidosis - the success is leading to follow up phase 2 work moving this closer to the clinic https://t.co/hfjM9uYtoY
RT @ValleAlfonso: ⚠️#CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis #CRISPR
@drjohnm https://t.co/2X8l8GwvG0
RT @davidrliu: These impressive results from Gilmore et al. show that gene editing technologies, mRNA engineering & manufacturing, and in v…
verwerflich dass viele Autoren des revolutionären Papers zur CRISP-Cas9 Therapie der hATTR für Regeneron arbeiten? https://t.co/L0pPH68b09 Oder dass einige Autoren von Avexis mit auf dem Artikel standen, die eine echte Heilung der spinalen Muskelatrophie in Säuglingen… 3/
Open Access UCL Research: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis https://t.co/xVdVOyXlAL
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis https://t.co/sHhYMPCoUw
Not directly MND-related but may point the way for future less-invasive and burdensome approaches for targeting genetic forms of MND CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis https://t.co/laUODdpFxY
Mes dernières vidéos : Sur le cannabis et le cannabidiol CBD https://t.co/e6KE8bnCtB Le microbiote intestinal et la santé : https://t.co/UKPabFlF4S Crispr-CAS9 en thérapie génique chez l'Homme : https://t.co/QGmGcPD2lq Le bio et la santé https://t.co/idmpt4Qnuz
Systemically delivered CRISPR/Cas9 therapy packaged in nanoparticles with liver tropism (https://t.co/GLOJiXB8B0) showing signs of efficacy in phase I clinical trial against Transthyretin Amyloidosis (ATTR) https://t.co/mlWzLNFBKB
Open Access UCL Research: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis https://t.co/55YfV8Ch5r
RT @T_Fiolet: Mise à jour de l'essai clinique sur l'injection de CRISPR-CAS9 pour traiter l'amylose à transthyrétine (TTR) chez l'Homme :…
RT @T_Fiolet: Mise à jour de l'essai clinique sur l'injection de CRISPR-CAS9 pour traiter l'amylose à transthyrétine (TTR) chez l'Homme :…
RT @T_Fiolet: Mise à jour de l'essai clinique sur l'injection de CRISPR-CAS9 pour traiter l'amylose à transthyrétine (TTR) chez l'Homme :…
Mise à jour de l'essai clinique sur l'injection de CRISPR-CAS9 pour traiter l'amylose à transthyrétine (TTR) chez l'Homme : L'édition de génome a permis de diminuer les niveaux de la protéine toxique TTR mal repliée pendant un an https://t.co/mwWyPF1gdY
RT @Very_0wn: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis (August 2021) https://t.co/kaXDfPQvch “It is based on CRISPR-C…
RT @souyakuchan: @mazuisake こちらは読めますか? 一応 NGS で読むなどしてオフターゲット評価はしているようです。 https://t.co/WRcb08GMnZ
RT @NeurologyToday: Best #Neurogenetics advances of 2021: Thanks to @AANmember @FogelLab @dgsomucla for sharing his picks on the UK 100,000…
RT @NeurologyToday: Best #Neurogenetics advances of 2021: Thanks to @AANmember @FogelLab @dgsomucla for sharing his picks on the UK 100,000…
RT @NeurologyToday: Best #Neuromuscular disorder advances of 2021: Thanks to @AANmember Dr. Dianna Quan @CUdenver for sharing her picks the…
RT @NeurologyToday: Best #Neuromuscular disorder advances of 2021: Thanks to @AANmember Dr. Dianna Quan @CUdenver for sharing her picks the…
RT @NeurologyToday: Best #Neuromuscular disorder advances of 2021: Thanks to @AANmember Dr. Dianna Quan @CUdenver for sharing her picks the…
Best #Neuromuscular disorder advances of 2021: Thanks to @AANmember Dr. Dianna Quan @CUdenver for sharing her picks the efficacy of #efgartigimod in patients with #MyastheniaGravis and CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis. https://t.co/c2l2Nn9ivo https://t.co/7nGwPd1V0m
RT @NeurologyToday: Best #Neurogenetics advances of 2021: Thanks to @AANmember @FogelLab @dgsomucla for sharing his picks on the UK 100,000…
RT @NeurologyToday: Best #Neurogenetics advances of 2021: Thanks to @AANmember @FogelLab @dgsomucla for sharing his picks on the UK 100,000…
RT @NeurologyToday: Best #Neurogenetics advances of 2021: Thanks to @AANmember @FogelLab @dgsomucla for sharing his picks on the UK 100,000…
Best #Neurogenetics advances of 2021: Thanks to @AANmember @FogelLab @dgsomucla for sharing his picks on the UK 100,000 Genomes Project pilot study on WGS and CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis. https://t.co/c2l2Nn9ivo #NeuroTwitter https://t.co/vhN0CuvEBg
RT @Very_0wn: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis (August 2021) https://t.co/kaXDfPQvch “It is based on CRISPR-C…
RT @Very_0wn: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis (August 2021) https://t.co/kaXDfPQvch “It is based on CRISPR-C…
RT @Very_0wn: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis (August 2021) https://t.co/kaXDfPQvch “It is based on CRISPR-C…
RT @Very_0wn: CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis (August 2021) https://t.co/kaXDfPQvch “It is based on CRISPR-C…
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis (August 2021) https://t.co/kaXDfPQvch “It is based on CRISPR-Cas9 system and comprises a lipid nanoparticle encapsulating mRNA for Cas9 protein and a single guide RNA targeting TTR.” Enjoy the show! https://t.co/7nFWqih9nj https://t.co/Fc4gQQ3G3v
RT @skathire: Implication profound: *new era of medicine*: permanently turn off disease-causing gene in liver through a one-time ge…
https://t.co/YTlfZjTYts
RT @T_Fiolet: NOUVELLE VIDÉO
El avance del 2021 fue este. CRISPR-Cas9 https://t.co/2X8l8GwvG0
RT @Conduct_Science: #S3Countdown: 2021 saw the first time #CRISPR was injected into someone to edit their genome. It was used to treat tra…
#S3Countdown: 2021 saw the first time #CRISPR was injected into someone to edit their genome. It was used to treat transthyretin amyloidosis, a disease causing mis-folded proteins in tissues and was a success! Check out the paper: https://t.co/ZKHtzShKCo #conductscience #biology https://t.co/YemLg9FKgk
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2\ CRISPR in the body Before, CRISPR treatments only worked in a lab dish This year, scientists were able to treat a disease characterized by the buildup of misfolded transthyretin (TTR) using CRISPR The amount of TTR in the blood dropped up to 87%
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1ère utilisation de l'édition de génome CRISPR-CAS9 chez l'Homme pour traiter une maladie génétique https://t.co/nbP082rvw8 via @YouTube
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NOUVELLE VIDÉO
RT @takatoh_life: 3位には、ヒト体内でのゲノム編集による治療が選ばれた。 遺伝子編集ツールCRISPRにより昨年は血液疾患の治療が行われたが、実験室内という制約があった。 2021年は遺伝子編集ツールを直接臓器や血液に注入し、肝臓や視力の治療が可能となった。…
3位には、ヒト体内でのゲノム編集による治療が選ばれた。 遺伝子編集ツールCRISPRにより昨年は血液疾患の治療が行われたが、実験室内という制約があった。 2021年は遺伝子編集ツールを直接臓器や血液に注入し、肝臓や視力の治療が可能となった。 https://t.co/bl4foyuqFH https://t.co/xl9kO8oJ2p
RT @NoufAhmedAlham2: Gene therapy is just great and promising, in this proof of concept by Gillmore JD et al. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Edit…
Gene therapy is just great and promising, in this proof of concept by Gillmore JD et al. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis. So smart!! https://t.co/sPxxtBAka5
RT @DrAlrfaei: في اول نجاح من نوعه.. استطاعت دراسة سريرية بريطانية المرحلة الاولى من من اصلاح عطب وراثي في الكبد transthyretin amyloidosis…
RT @kiranmusunuru: A milestone in modern medicine: 1st therapeutic in vivo gene editing in human patients! From Julian Gillmore, @intellia…
$NTLA now expanding their i.v. LNP-based #CRISPR Cas9 mRNA + gRNA delivery approach for
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis https://t.co/CnfF3MUUa3
RT @SatoruO: すごい報告! CRISPRという遺伝子を書き換える新技術で、病気の異常遺伝子を直そうという試みがされてきました。ただ、今までは体外使用に限定されてました 本研究では、初の患者さんへの血管内投与が行われ、難病患者の異常遺伝子修復に成功 医療の新たな…
RT @GreenJournal: Neurology Podcast: This week, you'll hear from Prof. Julian Gillmore on CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyreti…
RT @GreenJournal: Neurology Podcast: This week, you'll hear from Prof. Julian Gillmore on CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyreti…
Neurology Podcast: This week, you'll hear from Prof. Julian Gillmore on CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis and Dr. Whitney Fitts on long-term outcomes of osmotic demyelination syndrome. Listen now! https://t.co/yvs6BiWJxe #NeuroTwitter https://t.co/UjC6Jxj1S6
First clinical trial involving in vivo CRISPR human gene editing https://t.co/vJepDYN9TZ https://t.co/G5VPNwf2Mp https://t.co/INAMZcPoWT
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
RT @YaleAdvancedHF: Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin…
Advanced Heart Failure and Transplant Cardiology Weekly Conference: "CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis" https://t.co/Xol6YFA5eu @Yale @YaleCardiology @YaleMedicine @YaleMed https://t.co/74tzOcU8Ow
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/fLD04QKJx4
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It is not new data but I am very excited to witness the future today! CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/DSM64CLwMA
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【CRISPR-Cas9による体内での遺伝子編集】 発症からの余命が5-15年であるトランスサイレシン(TTR)アミロイドーシスに対する体内でのCRISPR-Cas9を使った原因遺伝子の破壊によって,TTRの血中濃度が投与後28日で87 %まで減少しました(n=3). https://t.co/qzJamPTdXD
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RT @NatRevRheumatol: #ResearchHighlight | New treatments for amyloidosis #amyloidosis #GeneTherapy #daratumumab @RoyalFreeNHS Read the o…
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RT @stemcellpodcast: On our latest episode, a major breakthrough: #CRISPR gene therapy for #transthyretin amyloidosis. ✂️
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RT @SatoruO: すごい報告! CRISPRという遺伝子を書き換える新技術で、病気の異常遺伝子を直そうという試みがされてきました。ただ、今までは体外使用に限定されてました 本研究では、初の患者さんへの血管内投与が行われ、難病患者の異常遺伝子修復に成功 医療の新たな…
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RT @NatRevNeurol: CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis: interim results of a phase I study https://t.co/9Gan3kSxZx
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RT @Tak_imaginglab: ご紹介した論文はこちら。 CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/oKCp1sCVtz
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RT @maron64414914: なんだか、免疫治療を確率させるために、コロナはばらまかれたような感じがしてならない…… ワンコを失ったこの悲しさはどこにぶつければ良いんだろ…… https://t.co/S6ownLBEG9
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CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM 頑張って読もうと思う https://t.co/Hm3QAUNixy
「星を継ぐもの」で言及されていた技術が、また1つ実現に一歩近づいた。 CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis https://t.co/AY7pObEfxr
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Edición genética CRISPR in vivo muestra sus primeros resultados https://t.co/3iRiULq39s
Trend up+24: Gillmore JD, ..., Lebwohl D (N Engl J Med) __CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis__ https://t.co/f7DmRqJ6HX
RT @KSusztak: WOOW!!
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This's BIG news for gene editing! CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM https://t.co/VwUGY5Qfgq
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CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis https://t.co/4KEIIpU7D7 #cardiology
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis | NEJM This is starting to feel like #startrek level medicine. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454
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