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N Engl J Med March 2025 PMID 39970420

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy.

Richard S Finkel, Samuel H Hughes, JulieAnn Parker, Matthew Civitello, Alfonso Lavado, Heather C Mefford, Lutz Mueller, Heidemarie Kletzl

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AI synopsis

What people are saying

The overall sentiment reflects excitement and optimism about the research, seen in phrases like 'maravilloso' and references to the 'huge difference' science makes, which demonstrate high interest and perceived impact. Posts also delve into the details of the treatment, such as the administration during pregnancy and the long-term health of the treated children, showing deep engagement and agreement with the significance of this breakthrough.

AgreementModerate agreement

Most discussions highlight the positive outcomes and potential of prenatal risdiplam, with some emphasizing the success based on case reports and initial findings.

InterestHigh interest

The posts show high curiosity about the research developments, discussing the medication's effects and ongoing trials with enthusiasm.

EngagementHigh engagement

Users actively reference scientific results, such as the sustained health of children treated in utero, indicating deep engagement with the material.

ImpactHigh impact

There’s a strong perception that this research could drastically change SMA treatment and prenatal medicine, hinting at significant clinical and ethical implications.

Abstract in brief

  • Risdiplam is a medication being studied as a potential prenatal treatment for Spinal Muscular Atrophy (SMA), a genetic disorder that causes muscle weakness and loss of motor function.
  • The goal is to deliver the drug to the fetus to possibly prevent or reduce the severity of SMA before symptoms appear after birth.
  • Ongoing research is examining the safety, effectiveness, and potential benefits of using risdiplam during pregnancy to improve outcomes for infants at risk of SMA.]
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Salvo Di Grazia
@MedBunker · X

Dopo circa due anni e mezzo nessun sintomo di malattia in una bambina di una donna che lo ha assunto in gravidanza. Curata prima di nascere. La differenza enorme, grandiosa, tra scienza e chiacchiere da social è tutta qua. 3/3 https://t.co/db0EvCyOoc

Apr 16, 2025 · 815 likes · 59 shares · 46,918 followers View post →
音良 林太郎, MD, PhD
@Otola_ryntaro · X

NEJMに掲載。すごい。 https://t.co/m4PpHf2kaj

Mar 4, 2025 · 108 likes · 19 shares · 15,523 followers View post →
Ayça Şahin
@MsGeneticist · X

İlk kez SMA hastası bir bebek, anne karnındayken tedaviye başladı. SMA hastası bebeğe hamile olan anne risdiplam kullandı. Makale linki: https://t.co/f3bmAsMJ9U

Feb 21, 2025 · 17 likes · 2 shares · 7,388 followers View post →
NEJM
@NEJM · X

The alternate splicing small molecule risdiplam, administered to a fetus with spinal muscular atrophy, had an apparent ameliorating effect on the disorder through 30 months. Learn more: https://t.co/UlMeN5A5o0 #Neurology https://t.co/fagfBOJNyQ

Mar 18, 2025 · 13 likes · 2 shares · 935,563 followers View post →
NEJM
@NEJM · X

Correspondence: Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy https://t.co/UlMeN5A5o0 #Neurology https://t.co/iIxhT3EIl6

Feb 22, 2025 · 9 likes · 2 shares · 935,563 followers View post →
Devin Nunes' Cattle Dog
@Kaos_Vs_Control · X

A 2yo girl shows no signs of a rare genetic disorder, after becoming the first person to be treated for the motor-neuron condition while in the womb. Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/tXyUaz4rQp

Feb 20, 2025 · 6 likes · 15,940 followers View post →

All mentions

Cecelia Care ♥️
@ceceliacare.bsky.social · Bluesky

"Further Comments on Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy" #Health #Healthcare #ElderCare #MedSky

Jul 3, 2025 View post →
Metamedics
@Metamedicsmx · X

Risdiplam, un medicamento que mejora la producción de la proteína SMN (esencial para las neuronas motoras), fue administrado por primera vez durante el embarazo a una madre cuyo feto tenía diagnóstico confirmado de AME1. DOI: 10.1056/NEJMc2300802 https://t.co/jjMvdHTpzh

Jun 5, 2025 · 3 followers View post →
AI, Drugs & Robots
@AIDrugsYRobots · X

https://t.co/wT5Jq4IJab https://t.co/HR66pZxF76

May 21, 2025 · 145 followers View post →
Gigia
@panzanella57 · X

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Apr 18, 2025 · 59 shares · 365 followers View post →
Adriana Paccagnella ... #FBPE
@adrianapaccagn1 · X

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Apr 18, 2025 · 59 shares · 340 followers View post →
La Serpe in seno
@albeggiava52 · X

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Apr 18, 2025 · 59 shares · 3,461 followers View post →
Alessandro Ricci
@ascochita · X

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Dario Lipari
@azatoth77 · X

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Apr 18, 2025 · 59 shares · 300 followers View post →
Amedeo Migali
@MigaliAmedeo · X

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vorvox
@vorvox1 · X

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bruno maggi
@BrunoMaggi · X

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(((Alex)))
@falcao_fo · X

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Domenico D'Amore
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Giusi Fasano
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Effimera Alchimia
@EffimeraAlkimia · X

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Annalisa
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Isacco ✌️
@Isaccoinfinito · X

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Eli
@EliElielba · X

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Scanred
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last novices
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chicchi
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Difra
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cice
@thecicepost · X

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Giuseppe Brigata Garibaldi- Bella Ciao
@GramsciAG · X

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Michele
@Miky3881 · X

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Mauricius
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NemesiBg
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Solicita
@LaSolicita · X

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Apr 17, 2025 · 59 shares · 6 followers View post →
Antonio Staglianò
@antonio_staglia · X

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Apr 17, 2025 · 59 shares · 1,346 followers View post →
Baloo #CeasefireNow✊✌️
@Baloo6032870856 · X

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Whatever
@AlessandraSoso · X

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giorgio
@castagnogiorgi1 · X

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Cris
@Cris_quella · X

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Annamaria Cardelli
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Marta Benedetti
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Civetta
@Civetta46262114 · X

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luca
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Enrico Poli
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Kilgore
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Paola Toto 
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mgrazia travagliato #io sono antifascista
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Wҽɳყҽ Bυʂαɾα 
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AnonimoRomano
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Maritätªh
@steocossavella · X

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Giuliano Vittorio Mussati
@VittorioMussati · X

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Berta Isla
@BertaIsla · X

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GioCallisto
@GioCallisto · X

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flazia
@flamanc24 · X

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Linda 
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★ Morgenstern
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Franky
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Apr 16, 2025 · 59 shares · 212 followers View post →
mopino 58
@NatasciaCasate1 · X

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Apr 16, 2025 · 59 shares · 82 followers View post →
Dolores Parmeggiani
@DoloresParmegg1 · X

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Apr 16, 2025 · 59 shares · 2,066 followers View post →
Pier V. Sassone #facciamorete #FBPE #HaveDemocracy
@pvsassone · X

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Apr 16, 2025 · 59 shares · 4,576 followers View post →
claudia bracchi
@maldestrina · X

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Gina
@Gina76280162 · X

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Apr 16, 2025 · 59 shares · 3,549 followers View post →
nadia trentini
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Apr 16, 2025 · 59 shares · 430 followers View post →
Andrea Serra
@srrandrij · X

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Apr 16, 2025 · 59 shares · 587 followers View post →
Andrea Serra
@srrandr · X

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Apr 16, 2025 · 59 shares · 536 followers View post →
Ter18
@dall_teresa · X

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Apr 16, 2025 · 59 shares · 56 followers View post →
Tre Giuramenti Tsun
@TreTsun · X

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Apr 16, 2025 · 59 shares · 515 followers View post →
Salvo Di Grazia
@MedBunker · X

Dopo circa due anni e mezzo nessun sintomo di malattia in una bambina di una donna che lo ha assunto in gravidanza. Curata prima di nascere. La differenza enorme, grandiosa, tra scienza e chiacchiere da social è tutta qua. 3/3 https://t.co/db0EvCyOoc

Apr 16, 2025 · 815 likes · 59 shares · 46,918 followers View post →
Dr.Ezhil Mugunthan
@Ezhil_mugunthan · X

RT @NEJM: The alternate splicing small molecule risdiplam, administered to a fetus with spinal muscular atrophy, had an apparent ameliorati…

Mar 18, 2025 · 2 shares · 64 followers View post →
NEJM
@NEJM · X

The alternate splicing small molecule risdiplam, administered to a fetus with spinal muscular atrophy, had an apparent ameliorating effect on the disorder through 30 months. Learn more: https://t.co/UlMeN5A5o0 #Neurology https://t.co/fagfBOJNyQ

Mar 18, 2025 · 13 likes · 2 shares · 935,563 followers View post →
GENETiKS Genetik Hastalıklar Değerlendirme Merkezi
@GenetiksGlobal · X

Makalenin linki: https://t.co/kpD7YNCTBx

Mar 11, 2025 · 9,241 followers View post →
Dr. Fernando
@rotavirus1980 · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/RN9CGFhAo6

Mar 6, 2025 · 172 followers View post →
花鳥風月
@kachofugetsujp · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/REfMtwz8hb

Mar 5, 2025 · 1,622 followers View post →
Y・Y
@y_y6181 · X

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松城
@matsushiro5517 · X

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Mar 5, 2025 · 19 shares · 1,974 followers View post →
ちっぷ
@array_chip · X

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Mar 4, 2025 · 19 shares · 360 followers View post →
たわらんぬ
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まつこ
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風山 博明
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jun ☆ unite for keeping our Earth
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夢の夢
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はすみ
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これはすごい！ 胎内に介入できる治療が進歩するといいよね https://t.co/2kTC8fmGIr

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Kasshini@なんでも垢 RiCE
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謎の人
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超破瓜＠椰子教団広報
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とまはぼちぼち
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すきえんてぃあ@書け
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クシネ
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Mar 4, 2025 · 19 shares · 332 followers View post →
音良 林太郎, MD, PhD
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Mar 4, 2025 · 108 likes · 19 shares · 15,523 followers View post →
いっちー@バーチャル精神科医
@ichiipsy · X

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Feb 27, 2025 · 3 likes · 78,726 followers View post →
Guy-Stone, MD, MPH
@MPH_Stone · X

RT @MarcGozlan: Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy. This small molecule, that modulates splicing of the gene SMN2 an…

Feb 26, 2025 · 2 shares · 602 followers View post →
Laure deMontalembert
@LauredeMontalem · X

RT @MarcGozlan: Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy. This small molecule, that modulates splicing of the gene SMN2 an…

Feb 26, 2025 · 2 shares · 10,252 followers View post →
Marc Gozlan
@MarcGozlan · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy. This small molecule, that modulates splicing of the gene SMN2 and ⬆ the level of the protein SMN, was administered orally to the mother btw 32 weeks gestation and delivery at 38 weeks https://t.co/4AxKU7Ofzk via @NEJM https://t.co/rk2KEbX4qL

Feb 26, 2025 · 3 likes · 2 shares · 20,760 followers View post →
Life Science Journal Content
@lsn_jc · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy #science #publication #research #journal https://t.co/FaxXM6aYPk

Feb 26, 2025 · 260 followers View post →
Jérôme
@Playmogeek · X

RT @legeniehumain: Pour en savoir plus : - https://t.co/Fpx16GUFwC - https://t.co/C8QYD8NnCK

Feb 25, 2025 · 2 shares · 2,606 followers View post →
Philippe Froguel
@philippefroguel · X

RT @legeniehumain: Pour en savoir plus : - https://t.co/Fpx16GUFwC - https://t.co/C8QYD8NnCK

Feb 25, 2025 · 2 shares · 5,025 followers View post →
Le Génie Humain
@legeniehumain · X

Pour en savoir plus : - https://t.co/Fpx16GUFwC - https://t.co/C8QYD8NnCK

Feb 25, 2025 · 1 like · 2 shares · 31,604 followers View post →
Christophe de La Roche Saint-André
@kiki2laro · X

A rare #genetic #disease treated for the first time in the #womb. The child, now almost three years old, shows no signs of an often fatal #motorneurone disease. https://t.co/vru8y7bRV0

Feb 25, 2025 · 265 followers View post →
OvejaBeerde
@winsol67 · X

Maravilloso, ojalá la nueva esperanza de vida y salud no venga de la mano de poco ético precio como el remedio que hoy existe #AME https://t.co/9HkvyDyyhu

Feb 24, 2025 · 1,177 followers View post →
Genç İVEK
@gencivek · X

4.Prenatal Risdiplam Tedavisi: SMA’lı Fetüste Umut Verici Sonuçlar DOI/LİNK: DOI: 10.1056/NEJMc2300802 5.Soluduğumuz hava bizi zehirliyor olabilir mi? DOI/LİNK: . https://t.co/z2SidXLa9r #bilimdebuhafta #gencivek

Feb 24, 2025 · 356 followers View post →
Saif Doc
@drsaifuk · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/mBMw3I0Q4d

Feb 23, 2025 · 2 followers View post →
Dr. Gennadi Glinsky, MD, Ph.D.
@gglinskii · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy https://t.co/312VIIYVY1

Feb 23, 2025 · 2,065 followers View post →
Stefano Berto, PhD
@StefanoBerto83 · X

https://t.co/rolDcDxdwC

Feb 23, 2025 · 4 likes · 7,710 followers View post →
Bailey Nelsons
@Baileybillyb · X

RT @NEJM: Correspondence: Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy https://t.co/UlMeN5A5o0 #Neurology https://t.co/iIxhT…

Feb 22, 2025 · 2 shares · 321 followers View post →
Emily Bonkowski
@ebonkowski · X

RT @NEJM: Correspondence: Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy https://t.co/UlMeN5A5o0 #Neurology https://t.co/iIxhT…

Feb 22, 2025 · 2 shares · 464 followers View post →
fuzzyLife
@animesh1977 · X

genetic disorder treated with 'small-molecule drug that modulates splicing of the gene SMN2" https://t.co/ZO2kfbEiGI within womb

Feb 22, 2025 · 1,745 followers View post →
NEJM
@NEJM · X

Correspondence: Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy https://t.co/UlMeN5A5o0 #Neurology https://t.co/iIxhT3EIl6

Feb 22, 2025 · 9 likes · 2 shares · 935,563 followers View post →
darcy darnoc
@darcydarnoc · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/yZAjWJ4ExH

Feb 22, 2025 · 3,120 followers View post →
Eitan Okun, Ph.D.
@EitanOkun · X

Link to study: https://t.co/x8tdk3IkWn

Feb 22, 2025 · 86 followers View post →
GenetikcinizPro
@GenetikcinizPro · X

https://t.co/ApA4LNBPBg

Feb 22, 2025 · 4,952 followers View post →
Senator
@TT_Section · X

RT @BlueJakk: میگه دختری که ژنهای مرتبط با بیماری تحلیل عضلانی نخاعیش تو رحم مادر تصحیح شدن، ۲/۵ سال از تولدش گذشته و هیچ نشونه‌ای از بیمار…

Feb 22, 2025 · 9 shares · 244 followers View post →
dinostavern
@hmtozcetin · X

RT @MsGeneticist: İlk kez SMA hastası bir bebek, anne karnındayken tedaviye başladı. SMA hastası bebeğe hamile olan anne risdiplam kullandı…

Feb 21, 2025 · 2 shares · 1,578 followers View post →
Murat
@sapanmrt · X

RT @MsGeneticist: İlk kez SMA hastası bir bebek, anne karnındayken tedaviye başladı. SMA hastası bebeğe hamile olan anne risdiplam kullandı…

Feb 21, 2025 · 2 shares · 339 followers View post →
Ayça Şahin
@MsGeneticist · X

İlk kez SMA hastası bir bebek, anne karnındayken tedaviye başladı. SMA hastası bebeğe hamile olan anne risdiplam kullandı. Makale linki: https://t.co/f3bmAsMJ9U

Feb 21, 2025 · 17 likes · 2 shares · 7,388 followers View post →
Inés Santisteban
@Derrilyn · X

Please, next time you get to share a #Science press release add the original Article DOI https://t.co/11nhqQjvoj Ninguna noticia científica sin su referencia. #PrenatalTherapy of #SpinalMuscularAtrophy https://t.co/qsrfxXNUaO

Feb 21, 2025 · 1,158 followers View post →
Humoud Adnan Y. Al-Shayji
@Alshaijihumoud · X

RT @ScienceCrisp: "Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy" Finkel RS, Hughes SH, Parker J, Civitello M, Lavado A, Meffor…

Feb 21, 2025 · 1 share · 198 followers View post →
Sanal MG
@sanalmg · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/GXOQZAv1cO

Feb 21, 2025 · 92 followers View post →
دُم حلقه‌ای
@LockOutir · X

RT @BlueJakk: میگه دختری که ژنهای مرتبط با بیماری تحلیل عضلانی نخاعیش تو رحم مادر تصحیح شدن، ۲/۵ سال از تولدش گذشته و هیچ نشونه‌ای از بیمار…

Feb 21, 2025 · 9 shares · 711 followers View post →
Ariadne
@ariyaadne_ · X

RT @BlueJakk: میگه دختری که ژنهای مرتبط با بیماری تحلیل عضلانی نخاعیش تو رحم مادر تصحیح شدن، ۲/۵ سال از تولدش گذشته و هیچ نشونه‌ای از بیمار…

Feb 21, 2025 · 9 shares · 66 followers View post →
freebird
@ifreecell · X

RT @ShorterLab: Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/iZDqo055LK

Feb 20, 2025 · 1 share · 421 followers View post →
Ejgpefp
@Ejg508 · X

RT @BlueJakk: میگه دختری که ژنهای مرتبط با بیماری تحلیل عضلانی نخاعیش تو رحم مادر تصحیح شدن، ۲/۵ سال از تولدش گذشته و هیچ نشونه‌ای از بیمار…

Feb 20, 2025 · 9 shares · 17 followers View post →
ShorterLab
@ShorterLab · X

Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/iZDqo055LK

Feb 20, 2025 · 2 likes · 1 share · 12,025 followers View post →
CRISP_SCIENCE
@ScienceCrisp · X

"Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy" Finkel RS, Hughes SH, Parker J, Civitello M, Lavado A, Mefford HC, Mueller L, Kletzl H; Prenatal SMA Risdiplam Study Group. N Engl J Med. 2025-02-19. https://t.co/A53HXfmmlP

Feb 20, 2025 · 1 like · 1 share · 1,915 followers View post →
John West
@JohnWest_JAWS · X

RT @AndrewW66619812: The paper in "NEJM" the above "Nature" article is based upon, & links to: “Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal M…

Feb 20, 2025 · 1 share · 25,659 followers View post →
kakalikark
@kakalikark · X

RT @BlueJakk: میگه دختری که ژنهای مرتبط با بیماری تحلیل عضلانی نخاعیش تو رحم مادر تصحیح شدن، ۲/۵ سال از تولدش گذشته و هیچ نشونه‌ای از بیمار…

Feb 20, 2025 · 9 shares · 425 followers View post →
Devin Nunes' Cattle Dog
@Kaos_Vs_Control · X

A 2yo girl shows no signs of a rare genetic disorder, after becoming the first person to be treated for the motor-neuron condition while in the womb. Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy | New England Journal of Medicine https://t.co/tXyUaz4rQp

Feb 20, 2025 · 6 likes · 15,940 followers View post →
Andy_Weeble_Weaver
@AndrewW66619812 · X

The paper in "NEJM" the above "Nature" article is based upon, & links to: “Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy” 2/2 https://t.co/3yqHfGOA1n

Feb 20, 2025 · 1 like · 1 share · 4,315 followers View post →